还在担心量不够？“脐带血 Pro”早就上市了

2023年4月17日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Omisirge®（Omidubicel-onlv）上市。该细胞药物适用于经清髓预处理的造血干细胞移植治疗，针对12岁及以上罹患恶性血液肿瘤（如白血病、淋巴瘤等）的儿童和成人患者[1]。

此后，2025年12月8日，FDA进一步批准该药物用于6岁及以上重型再生障碍性贫血患者的减低强度预处理造血干细胞移植[2]。

（Omidubicel-onlv的制备过程）

简单地说，Omidubicel-onlv就是一种经过特殊处理过的“Pro版”脐带血造血干细胞。

早在2012年，科研人员就发现烟酰胺通过特异性抑制Ⅲ类组蛋白去乙酰化酶SIRT1，延缓细胞分化，促进自我更新，并增强细胞的归巢和植入能力。

（烟酰胺对TNC和CD34+的扩增倍数）

2014年，Ⅰ期临床研究中，研究人员初步证实了这种“Pro版”脐带血造血干细胞（当时称为NiCord）可用于造血干细胞移植，观察到持久的多谱系植入[4]。

2019年，一项Ⅰ/Ⅱ期临床研究中进一步证实了“Pro版”脐带血可以作为独立的造血干细胞移植物，并能提供快速、持久的造血重建，同时该研究证实“Pro版”脐带血移植能显著缩短中性粒细胞和血小板恢复时间，其恢复速度甚至优于骨髓或外周血来源的造血干细胞，达到降低早期感染风险并缩短住院时间[5]。

制备工艺进一步改进后，研究人员在2017—2020年进行了Omidubicel-onlv的Ⅲ期临床试验，该试验共招募了125名12-65岁的恶性血液肿瘤（包括急性髓系白血病、急性淋巴细胞白血病、骨髓增生异常综合征、慢性髓系白血病、淋巴瘤及其他罕见血液肿瘤）患者，比较“Pro版”脐带血和“普通版”脐带血移植的区别[6]：

该研究证实，与普通版脐带血移植相比，“Pro版”脐带血移植能显著加快中性粒细胞和血小板植入，减少早期细菌和病毒感染，缩短住院时间。研究人员认为，Omidubicel-onlv代表了脐带血移植领域的重大进步，可作为成年患者的新标准治疗选择。

（Pro版脐带血在中性粒细胞和血小板植入方面显著优于普通版脐带血）

Omidubicel-onlv的上市意味着脐带血移植领域的一个重要进步，它通过技术创新，为更多缺乏合适供者的患者提供了一个能更快恢复造血功能、并发症更少且可能改善医疗公平性的治疗新标准。

需要特别指出的是，Omidubicel-onlv的核心技术本质在于脐带血造血干细胞扩增体系。鉴于该技术应用仍需以优质、HLA配型相合的脐带血资源作为必要基础，因此，家庭保存脐带血在临床应用层面具有不可替代的战略价值。

信息来源：

[1] U.S. Food and Drug Administration. (2023, April 17). FDA approves cell therapy for patients with blood cancers to reduce risk of infection following stem cell transplantation [Press release]. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-cell-therapy-patients-blood-cancers-reduce-risk-infection-following-stem-cell

[2] U.S. Food and Drug Administration. (2025, December 8). FDA approves first cellular therapy to treat patients with severe aplastic anemia [Press release]. Retrieved December 15, 2025, from https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-cellular-therapy-treat-patients-severe-aplastic-anemia

[3] Peled, T., Shoham, H., Aschengrau, D., Yackoubov, D., Frei, G., Rosenheimer G., N., Lerrer, B., Cohen, H. Y., Nagler, A., Fibach, E., & Peled, A. (2012). Nicotinamide, a SIRT1 inhibitor, inhibits differentiation and facilitates expansion of hematopoietic progenitor cells with enhanced bone marrow homing and engraftment. Experimental Hematology, 40(4), 342–355. https://doi.org/10.1016/j.exphem.2011.12.005

[4] Horwitz, M. E., Chao, N. J., Rizzieri, D. A., Long, G. D., Sullivan, K. M., Gasparetto, C., Chute, J. P., Morris, A., McDonald, C., Waters-Pick, B., Stiff, P., Wease, S., Peled, A., Snyder, D., Cohen, E. G., Shoham, H., Landau, E., Friend, E., Peleg, I., … Peled, T. (2014). Umbilical cord blood expansion with nicotinamide provides long-term multilineage engraftment. The Journal of Clinical Investigation, 124(7), 3121–3128. https://doi.org/10.1172/JCI74556

[5] Horwitz, M. E., Wease, S., Blackwell, B., Valcarcel, D., Frassoni, F., Boelens, J. J., Nierkens, S., Jagasia, M., Wagner, J. E., Kuball, J., Koh, L. P., Majhail, N. S., Stiff, P. J., Hanna, R., Hwang, W. Y. K., Kurtzberg, J., Cilloni, D., Freedman, L. S., Montesinos, P., … Sanz, G. (2018). Phase I/II study of stem-cell transplantation using a single cord blood unit expanded ex vivo with nicotinamide. Journal of Clinical Oncology, 37, 367–374. https://doi.org/10.1200/JCO.18.00053

[6] Horwitz, M. E., Stiff, P. J., Cutler, C., Brunstein, C., Hanna, R., Maziarz, R. T., Rezvani, A. R., Karris, N. A., McGuirk, J., Valcarcel, D., Schiller, G. J., Lindemans, C. A., Hwang, W. Y. K., Koh, L. P., Keating, A., Khaled, Y., Hamerschlak, N., Frankfurt, O., Peled, T., … Sanz, G. (2021). Omidubicel vs standard myeloablative umbilical cord blood transplantation: Results of a phase 3 randomized study. Blood, 138(16), 1429–1440. https://doi.org/10.1182/blood.2021011719